Kalydeco / VERTEX 809 studie

Kalydeco / VERTEX 809 studie
De Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting (NCFS) heeft de belangrijkste informatie van lopende nationale en internationale onderzoeken samengebracht op één website: www.cfonderzoek.nl
Binnen CF-centrum Amsterdam (Noordwest-Nederland) wordt ook onderzoek gedaan om bij te dragen aan de verbetering van de diagnostiek en behandeling van CF. Eén van de studies die loopt binnen ons centrum is de Kalydeco®/ VERTEX 809 studie.

Kalydeco®/ VERTEX 809 studie

Een onderzoek naar het effect van de combinatie van Kalydeco® (ivacaftor) en Vertex 809 (lumacaftor) bij patiënten met een dubbele deltaF508-mutatie.

Eerder kleinschalig onderzoek liet een positief effect zien van de combinatie van Kalydeco® en Vertex 809 op de werking van de chloridekanalen bij mensen met CF en een dubbele (homozygote) deltaF508-mutatie. Daarom is nu een fase-lll-studie gestart. In deze studie worden in totaal 500 patiënten uit verschillende landenonderzocht.

Patiënten van 12 jaar en ouder met een dubbele deltaF508-mutatie worden verdeeld over 3 groepen die gedurende 24 weken verschillende medicijnen krijgen:  groep 1 krijgt ivacaftor en lumacaftor 400 miligram, groep 2 krijgt ivacaftor en lumacaftor 600 miligram en groep 3 krijgt 2 nepmedicijnen (placebo).De belangrijkste uitkomstmaat is de verandering in de longfunctie. Vanuit het AMC en VUmc zijn enkele patiënten in deze studie geïncludeerd (in totaal in Nederland 20 patiënten).

De eerste resultaten van deze studie worden eind 2014 verwacht. Meer gedetailleerde informatie kunt u vinden op de bovengenoemde NCFS-website.